疾病問題浩瀚如海 模式生物杯水車薪

模式生物對新藥研發(fā)可以說是一個*的系統(tǒng)工具，但上海南方模式生物研究中心主任王鑄鋼教授指出，當(dāng)前模式生物技術(shù)的發(fā)展及相關(guān)資源遠(yuǎn)不能滿足現(xiàn)代生物醫(yī)藥研發(fā)的需要。

王鑄鋼是日前在上海舉行的第70期東方科技論壇――模式生物和生物醫(yī)藥研討會上作上述表示的。在這次論壇上，來自全國的50多位專家圍繞我國模式生物技術(shù)應(yīng)用及發(fā)展趨勢、功能基因組及生物醫(yī)學(xué)研究、新藥研發(fā)等重大課題展開了深入討論。

據(jù)王鑄鋼介紹，生物活體水平解析疾病相關(guān)基因的功能、研究疾病發(fā)病機(jī)制、進(jìn)行新藥篩選、探索包括基因治療在內(nèi)的新療法等都不同程度地依賴于模式生物。以系統(tǒng)論為主導(dǎo)的中醫(yī)理論、以復(fù)方見長的中藥研究更凸顯模式生物整體動物水平研究的重要性。因此，模式生物技術(shù)在生物醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域具有非常廣闊的應(yīng)用前景。但是，模式生物技術(shù)的發(fā)展（如高通量基因組改造、藥靶識別及新藥篩選等）及相關(guān)資源（如重要疾病動物模型或針對特定靶點(diǎn)的藥物篩選系統(tǒng)等）遠(yuǎn)不能滿足現(xiàn)代生物醫(yī)藥研發(fā)的需要。以基因缺陷小鼠模型為例，截止到2004年9月，公開發(fā)表的基因剔除小鼠模型僅占小鼠基因組約25000個基因的10%，zui大的美國Jackson實(shí)驗(yàn)室以非營利方式可提供的基因突變小鼠模型也只有415種。面對“浩瀚”的基因組，挑戰(zhàn)和機(jī)遇清楚地?cái)[在人們面前。

中國工程院院士楊勝利也在論壇的主題報告中指出，自上世紀(jì)70年代以來，尤其是人類和其他多種生物基因組測序計(jì)劃的完成，為模式生物技術(shù)的發(fā)展及其應(yīng)用創(chuàng)造了的良好機(jī)遇。新技術(shù)及由此衍生的重大科研成果不斷涌現(xiàn)，生命科學(xué)領(lǐng)域幾乎所有學(xué)科無不涉及模式生物。模式生物已成為功能基因組學(xué)、生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥學(xué)等領(lǐng)域*的重要工具。

“21世紀(jì)是生命科學(xué)的世紀(jì)”，當(dāng)前，以腫瘤、糖尿病、心腦血管病和神經(jīng)精神疾病為代表的慢性疾病已成為威脅我國居民生命健康的zui大殺手。2003年，這4類疾病的死亡率占我國城鄉(xiāng)居民總死亡率的60%以上。據(jù)估算，我國每年僅這4類疾病的醫(yī)療市場規(guī)模就將超過1000億元人民幣。再如，我國糖尿病患者已增至4000萬人，如以年人均醫(yī)療費(fèi)用9000元計(jì)，潛在的糖尿病醫(yī)療市場規(guī)模將達(dá)到360億元人民幣。面對如此嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)和誘人的市場空間，如何利用模式生物為人類疾病的預(yù)防和治療尋找新的突破口，并以此推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，成為人們亟待思考的問題。

據(jù)介紹，近幾年來，我國在模式生物研究基地建設(shè)、技術(shù)研發(fā)及應(yīng)用等方面獲得了長足發(fā)展。國內(nèi)各主要大城市相繼建立了規(guī)模不等的現(xiàn)代化模式生物研究基地，如南京的“小鼠遺傳資源庫”，上海的“模式生物研究中心”，北京、廣州、四川等地也已建成相當(dāng)規(guī)模的小鼠研究設(shè)施。一批標(biāo)志性科研成果相繼在*雜志上發(fā)表，如清華大學(xué)的斑馬魚發(fā)育生物學(xué)研究、復(fù)旦大學(xué)的小鼠基因組轉(zhuǎn)座子隨機(jī)插入突變技術(shù)等。這些成就為我國開展較大規(guī)模的模式生物研究奠定了基礎(chǔ)。但專家指出，目前國內(nèi)模式生物研究仍存在力量相對薄弱、研究方向聚焦不夠、研發(fā)效率相對較低、基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)脫節(jié)等“瓶頸”亟待引起重視。